全港首宗基因療法 一針提高SMA病童存活率
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「幾個月就要到醫院打針,對孩子來說是創傷的記憶。基因療法一針見效,療程一小時,可以免除長期治療的不便,給患者及整個家庭帶來新希望。」醫管局總藥劑師李成章博士解釋,SMA患者因基因缺陷,無法產生足夠功能的蛋白質,影響活動能力;「阿哌奧諾基」基因療法將帶有基因的無害病毒載體注入病人體內,讓基因發揮基本功能,彌補先天不足,患者手腳可以正常活動,亦能擺脫永久使用呼吸機。持續的臨床數據顯示,療效在注射七年半後仍然存在。
醫管局聯網服務總監鄧耀鏗醫生說:「當知道有基因療法可以醫治SMA患者後,醫管局在短時間內與藥廠協議免費提供一劑新藥作臨床治療,脊髓肌肉萎縮症專家小組亦為基因療法擬定臨床用藥指引。團隊其後成功申請新藥納入關愛基金極度昂貴藥物項目資助範圍,讓更多病人受惠。」
![(右起)鄧耀鏗醫生及李成章博士表示,將適時引入對其他疾病有成效的基因療法。](../images/feature_1_2.jpg)
逾30人跨專業團隊 萬全準備
引入基因療法的事前準備亦非常講究,香港兒童醫院行政總監李子良醫生(下圖)分享,該院有超過30人的跨專業團隊曾接受相關培訓,醫院規格亦符合要求,包括藥劑部安排特定生物安全櫃,仔細規劃及訓練如何運送、雪藏和解凍該針劑,並且要確保在無菌環境下進行藥物調配。由於注射後病人有機會出現發燒、嘔吐等副作用,醫護團隊後續細心照顧病童,持續觀察其肝酵素和驗血報告;而物理治療師、職業治療師及言語治療師亦會定期評估其發展進度。李醫生說:「今次是難得的學習機會,因我們以後會照顧第二、第三個接受基因療法的小朋友,必須從一開始便做好最全面的準備,達至國際標準。眼見孩子在同事的悉心照顧下有好轉,醫護團隊十分鼓舞。」
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